¿Qué es la terapia génica?

Los genes en las células son clave para la salud del cuerpo, por lo tanto, un gen defectuoso puede ocasionar enfermedades en el organismo. Sin embargo, los avances científicos han logrado la modificación de estos para tratar enfermedades, dando la esperanza de corregir problemas genéticos. Entérate más en este blog de Farmacia COFAR.

Los genes son elementos fundamentales que influyen en nuestra salud y bienestar. En algunos casos, un gen puede presentar defectos o estar parcialmente incompleto desde el momento de nuestro nacimiento.

La terapia génica es una terapia experimental que emplea la transferencia de genes a las células de una persona con el objetivo de tratar enfermedades o corregir mutaciones genéticas. 

Su objetivo principal es alterar la información genética de las células infectadas para restaurar su función normal. Con ello, se busca corregir anomalías genéticas y promover la recuperación del paciente afectado.

Los trastornos genéticos hereditarios o adquiridos están estrechamente relacionados con las mutaciones genéticas. Estas variaciones pueden afectar la forma en que se elaboran las proteínas y desencadenar problemas de salud. Por lo tanto, comprender la importancia de los genes y su influencia en nuestra salud nos ayuda a apreciar la necesidad de mantener un equilibrio genético adecuado para promover nuestro bienestar.

Enfermedades que se pueden tratar con terapia génica

De acuerdo con un artículo publicado por el Departamento de Salud del Gobierno de Navarra, las enfermedades que se pueden tratar con terapia génica son: 

  • Enfermedades multigénicas: En enfermedades como la diabetes, aterosclerosis, cáncer, desarrollo de tumores, reestenosis, se han identificado múltiples cambios genéticos que desempeñan un papel relevante en el organismo. La terapia génica tendría el potencial de revertir o retrasar el avance de la enfermedad a nivel celular. 
  • Enfermedades monogénicas: Se han identificado numerosas enfermedades hereditarias que se originan a partir de la alteración de un gen específico. Una mutación en dicho gen puede desencadenar trastornos genéticos hereditarios, en los que un gen imperfecto determina que no se sintetice una proteína específica. Así, se pueden producir condiciones como la hemofilia, hipercolesterolemia familiar, es decir, enfermedades que, generalmente, no se pueden tratar con farmacología. 
  • Enfermedades infecciosas: Diversos estudios han demostrado resultados prometedores relacionados con la terapia génica en enfermedades infecciosas, que se centran, principalmente, en el VIH y su vacunación posterior a la exposición y replicación viral.

Fuentes: 

Acta Bioethica

Anales del Sistema Sanitario de Navarra

National Human Genome Research Institute

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